Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) február 25-én pozitív véleményt fogalmazott meg a spinális izomatrófia (SMA, spinal muscular atrophy) kezelésére szolgáló Evrysdi (riszdiplám, por orális oldathoz, 0, 75 mg/ml) készítményre (kérelmező: Roche Registration GmbH) Az Evrysdi hatóanyaga, a riszdiplám egy SMN2 mRNS splicing módosító orálisan szedhető kis molekula. Teljes indikációja szerint a készítmény: - Az Evrysdi olyan spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő 2 hónapos vagy idősebb betegeknél alkalmazható, akiknél a klinikai diagnózis 1-es, 2-es vagy 3-as típusú SMA-t állapított meg, és akik egy-négy SMN2 kópiával rendelkeznek. Az Egyesült Államokban az FDA már 2020 augusztusában engedélyezte a készítmény forgalmazását azonos márkanév alatt. Sma 1 gyogyszer full. Az eljárást a szokásos 10 hónapos engedélyezési időszakot 6 hónapra rövidítő elsőbbségi felülvizsgálat (priority review) keretében végezték, és a jóváhagyást tovább gyorsította, hogy a gyógyszer korábban "fast track" minősítést is kapott.
A Bethesdába állapotának felmérésére érkezett, és heteken át tartó küzdelem után sikerült a lélegeztetőgépről leválasztani, így a gyógyszer is beadhatóvá vált. A beadáson is részt vehettem, fantasztikus szakmai teammunka részese lehettem, ahol minden a beteg érdekében történik. Nagy reményt jelent ez nemcsak a magyar, hanem a kezelésre váró szerb gyermekeknek is. OTSZ Online - Új, orálisan szedhető készítmény SMA kezelésére. " Ami a többi pácienst illeti, a holland gyermek édesanyja elsírta magát a kórháztól történő búcsúkor, és kiemelte: "kívülről úgy tűnik, egy fejlettebb egészségügyből érkeztünk, ahol azonban lemondtak Jayme-ről. Itt, a Bethesdában kaphatta csak meg kisfiunk az esélyt az új életre, soha nem fogjuk elfelejteni, amit itt kaptunk. " A török Ali édesanyja két héttel a kezelés után úgy nyilatkozott, hogy "csodát műveltek itt a gyerekemmel, ami napról napra látszik Ali állapotán". A járványhelyzet idején különösen büszke a Bethesda arra a határokon átívelő együttműködésre, amely Szlovákia, Románia, Törökország és Szerbia esetében jött létre.
A gyógyszer egy próbaszállítást követően az előírásoknak megfelelően 2019. október 28-án megérkezett a Bethesda Gyermekkórház Intézeti Gyógyszertárába. /Fotó: Vargosz Tekintettel a készítmény innovatív, extrém körülményeket igénylő jellegére, sok kollégánk megfeszített, különös figyelemmel övezett, összehangolt munkájára volt szükség ahhoz, hogy a gyógyszer a megfelelő időben a kezelő kórházba érkezhessen és ott a kezelés megvalósulhasson. Az AveXis/Novartis az orvoslást az egyszeri génterápiák kifejlesztésével gondolja újra. Megkapta a közel 1 milliárd forintos Zolgensma génterápiás gyógyszert a magyar Olivér - Blikk. A génterápiák transzformatív hatással lehetnek az életet fenyegető genetikai betegségek – mint például a spinalis muscularis atrophia – kezelésének újragondolására. Az AveXis/Novartis hisz abban, hogy a Zolgensma élethosszig tartó lehetőségeket biztosíthat az ebben a szörnyű betegségben érintett gyerekeknek és családjaiknak, és továbbra is elkötelezett aziránt, hogy a Zolgensma kifejlesztésében használt tudományt tovább fejlessze az SMA és egyéb ritka genetikai betegségek gyógyítása érdekében.
Ezt a gyógyszert már 8000 gyermek kapta meg a világon, így ennek hatékonyságáról sokkal több tapasztalat van. Zente jelenleg is a a Bethesda Gyermekkórház gondozásában van, /Fotó: Vargosz A gyermek szülei nemzetközi tájékozódásuk során értesültek az USA-ban gyártott, és Európában eddig három betegnél alkalmazott új, génterápiás kezelés lehetőségéről. Ezt eddig összesen mintegy 100 gyermek kapta meg a világon. Társadalmi gyűjtéssel összegyűjtötték a gyógyszer beszerzéséhez, szállításához és előkészítéséhez szükséges összeget, és azt minden előkészület után a Kórház számlájára átutalták. A gyógyszer beadásához szükséges szakmai előkészületeket elvégezte a kórház, amihez a gyártótól, az Egyesült Államokból érkezett szakértő, aki speciális oktatást tartott a kezelést végző munkatársak körében, a műszereket, a kórtermeket pedig ennek megfelelően készítették elő a kórházban, mindenben a legnagyobb biztonságot garantálva. OTSZ Online - A risdiplam az SMA ígéretes új gyógyszere. A beteg előkészítése, a gyógyszer útjának adminisztratív szervezése, a próbaszállítás, és az adminisztratív - finanszírozási -, jogi feltételek megteremtése is rendben megtörténtek.
Nem véletlen tehát, hogy a vízitúrázók bakancslistáján előkelő helyet foglal el a Gemenci-erdő. HAON - Új turistaút a Gúthi-erdőben. Ha úszó szarvast nem is mindig, de különleges vízimadarakat, kócsagokat, gémeket, jégmadarat, rétisast, békászó sast, kerecsensólymot és hódokat – sőt, akár nagyvadakat: őzet, vaddisznót is könnyen megpillanthattok, miközben a magas fák, füzek, nyárfák, kocsányos tölgyek között siklik hajótok a romantikus ártéri tájban. A szervezett kenu- és kajaktúrák mellett más módja is van a varázslatos ártéri erdő felfedezésének: akár szervezett sétatúrákon, sétahajókázásokon, biciklivel vagy az erdőt kettészelő erdei kisvasúttal is nekiindulhatunk. A Bajához közel eső, onnan autóval és vonattal is megközelíthető Pörbölyi Ökoturisztikai Központban minden rendelkezésre áll a különböző kirándulásokhoz: található itt büfé és interaktív kiállítás, itt működik a Gemenc Erdészeti Erdei Iskola, és kenut, kajakot, biciklit is bérelhettek. Pörbölyről indul a Gemenci Állami Erdei Vasút is: az ország egyetlen ártéri erdei vasútja, amely abban is egyedülálló, hogy kenut és kajakot is szállíthattok vele a Duna menti holtágakhoz.
A babát könnyed, természetes alapanyagokból készült ruhácskába öltöztessük. Gondoskodjunk kis sapkáról, kalapról hiszen a nyári nap még az erdők lombjain keresztül is túl erős lehet számukra. Kirándulóhelyek: a Gemenci-erdő. Az egy év alatti gyerekekkel a közvetlen napsütést kifejezetten kerülni kell, de még a szórt fénytől is érdemes testüket laza, ám hosszú ujjú felsőrésszel, hosszú szárú nadrággal védeni. Habár a kullancsok és szúnyogok elleni védekezés ilyen pici gyerekeknél is nélkülözhetetlen, a kullancsriasztó sprayk és kenőcsök használata még semmiképp sem javallott. Így kiemelten fontos, hogy akár már a kirándulás alatt vagy a kirándulást követő első pelenkázásnál azonnal átnézzük a kicsi testét, hajlatait, illetve séta közben is folyamatosan ellenőrizzük ruházatát (éppen ezért is tanácsos világos ruházatot választani a baba számára). Amire még mindenképp érdemes odafigyelnünk az a megfelelő terep kiválasztása. Érdemes olyan útvonalaknak nekivágnunk, ahol az extra súllyal is biztonságosan és könnyedén tudunk haladni, a meredek hegyi lejtők, vagy a túlontúl köves, sziklás ösvények nem a kisbabás túrázóknak vannak "kitalálva".
A "tetthelyet", a mayerlingi vadászkastélyt Ferenc József már 1889-ben a bűnbánó karmeliták apácakolostorává alakíttatta át neogótikus stílusban, mely ma is látható. A karmeliták a nyilvánosság elől zárt életet élnek. Látogatható a templom, az Erzsébet kápolna, néhány terem és Maria von Vetsera meggyalázott koporsója. Maria von Vetsera földi maradványait ellopták a heiligenkreuzi temetőből. Burg Liechtenstein A Liechtenstein-vár Bécstől délre, a Bécsi-erdő peremén, Maria Enzersdorf mellett található. Egy keskeny sziklagerincen áll és messziről látható a Liechtenstein hercegek romantikus vára. Erdő Háza Látogatóközpont és Vadaspark | Soproni Kirándulás. A család a XIII. században elvesztette a várat és csak 1807-ben sikerült visszavásárolniuk. Azóta viszont a Liechtenstein család tulajdonában van. Magántulajdon, magánterület, ezért az épületen belül fényképezni sem szabad, csak vezetéssel látogatható. A közeli parkban, kellemes körülmények között fogyasztottuk el otthonról hozott ebédünket. Mödling Mödlingben csak néhány fotó erejéig álltunk meg, majd tovább folytattuk utunkat.
A Komrai-Hasznosi Horgászegyesület erre fel is hívta a kirándulók és a horgászok figyelmét, arra kérve őket, hogy ennek tudatában tartózkodjanak a tározó területén. A legtöbb európai országban, így nálunk is szigorúan védett barna medve (Ursus arctos) legnagyobb állománya Európában a Kárpátokban, azon belül pedig Romániában él. A mai Magyarország területéről már a 19. században eltűnt a faj, de egy-egy kósza példány minden évben előfordul, különösen északon, a Börzsönyben, illetve az Aggteleki-karszton. Ezek az egyedek Szlovákiából kóborolnak át, szaporodási időszakuk április közepétől körülbelül júliusig tart. A hímek ilyenkor nappal is aktívabbak, és kitartóan követik a nőstényeket, egy nap akár jókora területet is bejárva. Hazánkban a barna medve nem szaporodik, és egy idő után odébbáll. A találkozásra elenyésző az esély, de mégis jobb felkészülni minden eshetőségre. Mi a teendő találkozás esetén? A Bükki Nemzeti Park Igazgatósága is felhívja rá a figyelmet, hogy a medvét mindenképp kerülni kell, ehhez pedig a sűrűbb bozótosokat, átláthatatlanabb részeket érdemes kihagyni a túra során, és minden esetben a kijelölt útvonalat kell előnyben részesíteni.
Sőt, Balambér megesküdött rá, hogy az egyik távolabbi bokorba egy vaddisznót látott beszaladni. Délutánra jól el is fáradtak a sok sétától és meg is éheztek, így örültek neki, amikor Nagymamához betérve friss meleg teával és süteménnyel várták őket. Megmutatták Nagymamának a faleveleket és elmesélték, milyen sok erdei állattal találkoztak. Sötétedésig beszélgettek, majd beültek az autóba és Édesanya hazavitte fiacskáit, akik a kimerítő nap után bizony hamar elaludtak. A sok-sok összegyűjtött színes falevél pedig ott pihent az asztalukon. Ha az erdőbe indultok kirándulni, esőkabát, vagy esőálló dzseki mindig legyen nálatok, mert szeszélyes az őszi idő! Ha esik, akkor pedig nagyon vigyázzatok, mert a vizes falevelek bizony csúszósak, és hamar balesetet tud okozni, ha nem néztek a lábatok elé! Neked is tetszett Tóbiás és Balambér kalandja? Minden héten frissülő történtünket kövessétek itt az Autószektoron, naponta új játékokért, tanácsokért pedig lájkoljatok minket a Facebookon!
Belföld 2020. július 22. Ha kerülni akarjátok a tömeget, menjetek egy jót túrázni az erdőbe. Az erdei kirándulás mindig jó ötlet, pláne, ha az a cél, hogy csak mi legyünk ott, meg a természet lágy öle, és ne az a rengeteg budapesti kiránduló, aki elárasztja a Normafát. Ebből is látszik, hogy azért nem teljesen lényegtelen szempont, melyik erdőre is esik a választásunk. A legjobban akkor járunk, ha a Budapest környéki lombtengert úgy ahogyan van, elfelejtjük. Na persze nem azért, mintha itt nem lenne semmi gyönyörködni való, ám amennyiben távol akarjuk tartani magunkat a nyüzsitől, akkor érdemesebb a főváros közvetlen környékét is hanyagolnunk. Nem kell egyből napokig tartó erdei remeteséget vizionálni, elvégre nem Kanadában vagyunk. Ezek a helyek simán megközelíthetők autóval, és akkor is jó választások, ha csak egy fél napunk van kirándulni. Ha azonban több időnk jut rá, akkor persze mehet a rengetegi csatangolás, csak ebben az esetben ne feledkezzünk meg a vadkempingezéshez szükséges alapfelszerelésről, különben nem lesznek annyira jó élményeink az erdőben töltött időről.
Ezért meglepő lehet, hogy milyen gyönyörű vagy furcsa állatok élnek vagy vendégeskednek Magyarországon. (A képek illusztrációk, forrásuk: Getty Images Hungary. )